10月30日消息，今天，在世界顶尖科学家论坛第二届未来国际科学论坛上，2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者兰迪·谢克曼发表了关于帕金森病的主题演讲。
目前，阿尔茨海默病和帕金森病尚无良好的治疗方法。近年来，帕金森病的发病率有所上升，而且随着人口老龄化，病情变得更加严重，这种疾病将伴随患者数十年。
兰迪·谢克曼表示，美国每年用于帕金森病治疗的支出为5200万美元，但年度预算只有1.6亿美元。治疗上的努力都是基于一个理论，就是我们认为这个病是单一的疾病，可以用一种药物来治疗。许多大型制药公司已经彻底放弃了开发神经疾病药物的希望，有的已经开始撤资。这对科学家和患者来说都是坏消息。
兰迪·谢克曼表示，他的研究资助者本人也患有帕金森症，而且资助者的母亲也患有相关疾病，因此资助者将大部分资金捐赠给帕金森症研究项目。由于缺乏临床开发，几年前，资助者决定将相关资金投入到帕金森病对应的基础科学研究上，以便人们更好地了解这种疾病的病理机制。
兰迪·谢克曼(Randy Schekman) 是该项目的总监。他透露，妻子两年前去世，生前患有帕金森病。他计划用十年的时间努力了解帕金森病的原理，并更好地了解它。了解这种疾病的演变。
如何实现这一目标？兰迪·谢克曼认为，这需要许多研究团队之间的大规模合作。他计划邀请来自世界各地的研究团队一起工作。除了吸引帕金森病研究的年轻研究人员外，他还计划引进帕金森病和退行性疾病领域以外的各个相关领域的人才，让大家共同努力弄清楚这个疾病到底是怎么一回事。
第二届世界顶尖科学家论坛由世界顶尖科学家协会发起，上海市人民政府主办，中国科学技术协会指导。共设置8大主题峰会，包括诺贝尔奖、沃尔夫奖、拉斯克奖、图灵奖、菲尔兹奖、麦克阿瑟天才奖等65位世界顶尖科学奖获得者，100余位中国科学院院士科学界，全球杰出青年科学家齐聚一堂，进行深入对话。聚焦宇宙、太空、航天、光子、气候、能源、生命、基因等将改变人类命运的话题，打造人工智能计算算法、脑科学与神经退行性疾病、创新药物研发与转化医学、生命科学、碳主题峰会包括氢键与新化学、新能源与新材料、黑洞与航天技术、经济与金融。 （你好）
以下为演讲全文：
非常感谢楼主。今天我要和大家谈谈一个新项目。这个项目是为了帮助我们更好地了解帕金森病的原理。在20世纪，我们不了解帕金森病，也不了解人类面临的主要疾病，包括心脏病。血管疾病、癌症是众所周知的。去年的诺贝尔医学奖授予了免疫疗法的发现者和研究人员。这些疾病的治疗未来前景非常光明。至于帕金森病等疾病的治疗，目前还没有办法应对这些疾病的进展。这意味着在接下来的14分钟里，我将和大家谈论帕金森病，这也影响到我个人的家庭。相信你也会有类似的不愉快经历。
帕金森病是一种流行病。其发病率正在以惊人的速度增加，比阿尔茨海默病的发病率还要快。随着人口老龄化，这种情况在我们的世界变得越来越严重。家庭中发生这样的事例越来越多。这些疾病将伴随我们数十年。从严重程度来看，帕金森病在全球范围内变得越来越严重。对于中国来说，未来几十年发病率将增加50%。这种疾病和疾病的治疗耗尽了我们的医疗预算。
美国每年治疗帕金森病的费用是5200万美元，但我们机构的年度预算只有1.6亿美元。还有一些私人机构，对于美国来说只占所有神经退行性疾病的6.5%。也就是说，美国有100万人患有这种疾病，但我们只能在每个患者身上花费265美元。这个问题不是单一问题，可以一刀切解决的。一些患者有阿尔茨海默病的早期症状，并且可能在生命早期就发病。有些患有帕金森病的人患阿尔茨海默病很晚，而且可以存活很长时间，所以这不是一种一刀切的疾病。然而，我们的治疗努力是基于一个理论，即这种疾病是单一疾病。疾病只需一药即可治愈。
您可以在左侧看到今天尝试的每项3 期临床试验都失败了。一些试验看起来很有希望，但我们必须持怀疑态度。很多大制药公司已经彻底放弃了对神经系统疾病的希望。我们已经开始撤资了。这对我们来说是个坏消息。但我想告诉大家这个病的特点。
这种疾病是帕金森病的医生在200年前就发现的，但我们对其病理发现的进展仍然知之甚少。患者缺少中脑，中脑是大脑中产生多巴胺的部分。图P是正常人的大脑。为什么C区是黑色的？因为我们用颜料给它染色。帕金森在200 年前发现了它。对于这种疾病，人们发现大脑中有一半的神经元丢失，并且最终会慢慢消失。治疗可以用，但药物有限，不能完全扭转趋势。
一百年前，人们看到了大脑中分泌多巴胺的结构，这就是路易体。这是弗雷德里克·路易斯发现的结构。就是右边的图片。路易体是可以看到的，但是只有在病人死后才能看到。路易体，我们不能在病人活着的时候用探头看到路易体，也就是说，在病人活着的时候无法观察到路易体的病理。
理论告诉我们，帕金森病会随着时间的推移而传播。随着帕金森病的进展，30%的患者可能会患上阿尔茨海默病。有一种叫做-突触核蛋白的蛋白质，它是路易体的一部分。这也与帕金森病有遗传关系。一些-突触核蛋白突变或过度表达的患者。
我们可以将这种突触核蛋白复制到动物体内，并且可以使用实验室模型来弄清楚随着帕金森病的进展，路易体是如何进化的，但我们没有完美的动物模型来做到这一点。
在这里我想向大家介绍一下我们的工作。这是我参与的工作，是基金会资助的项目。我们的资助者本人也患有帕金森病，他的母亲也患有相关疾病。他将大部分资金捐赠给了帕金森病的可能研究项目。几年前，临床开发确实很缺乏。他决定投入相关资金进行相应的基础科学研究，让我们了解这种疾病的病理机制。我是这个项目的导演，我的妻子生前也受过这个病。我两年前被诊断出患有帕金森病并去世了，所以我想我会用接下来的十年努力去了解帕金森病的原理，帮助我们更好地了解这种疾病的进化机制。
问题是资助和申请总是紧密相关的。在这项研究中，有来自苏格兰的达里奥·阿莱西教授。他表示，投资机构希望我们与企业合作，寻找解决疾病的捷径，将其制成药物，但我们还没有彻底做到。解决问题需要基础知识，所以我们决定把大部分经费花在基础科学研究上。在最后几分钟，我想告诉你们我的下一个路线图。
我们了解这种疾病的遗传病研究。我们已经发现了20个基因位点，使人们可能患上帕金森病。我们现在看到一个谜题，这个谜题中有各个方面都会影响相关神经元的发育。比如在突触病理学方面，我们刚才讲了突触和蛋白质错误折叠以及过滤体的问题。我们需要弄清楚蛋白质降解系统的故障是否会导致死亡？还有细胞的来源，就是线粒体。帕金森病可能会导致线粒体功能障碍而导致过早死亡。我们的免疫系统也受到影响，这可能会导致神经局部发炎，并可能使病情恶化。因此，在这个谜题中，我们可以利用相应的基因研究来帮助我们了解疾病的演变过程。
过去两年，神经科学家在美国召开了会议。他们想弄清楚我们需要采取什么样的举措来帮助我们了解帕金森病？有几个关键部分。刚才我们提到这个病和遗传有密切的关系。相关，但我们还没有弄清楚这些缺失的基因是如何导致神经元死亡的？我们需要了解遗传相关性与生物学机制之间的联系，并加强这方面的研究。同样在神经免疫学方面，我们不知道神经免疫学或帕金森病是如何导致细胞死亡的，所以我们可以在神经免疫学方面努力找出相关的微生物群。就神经回路而言，它也非常重要。我们必须了解相应的神经回路。
最后，帕金森病还有一个前驱症状，可以通过一些不寻常的症状来发现。例如，如果一个人有一个非常奇怪的微笑，这个微笑不会给我们诊断，但是这个微笑可能让我们弄清楚他可能有一些前驱症状。发病前10-20年，患者会在做梦时将梦境表现出来，并在身体上表现出来。这也可能是帕金森病的前兆。
最后，我总结一下，我们将如何实现我们的目标？正如罗杰刚才所说，这与罗杰发起的小科学是一致的。这不是一个大的科学项目。我们希望许多研究团队能够进行大规模的研究。我们正在共同努力了解这种疾病的机制，因此我们发布了一份文件，并邀请全球研究人员团队共同开展共同项目并贡献想法。我们不仅希望吸引在帕金森病研究方面具有有吸引力想法的年轻研究人员，还希望吸引来自帕金森病和退行性疾病领域以外的各个相关领域的人才，帮助我们弄清楚这种疾病到底是什么。
我们重点关注选定的研究课题，并将这些课题展示给大家。我们也会将这些全球研究团队组成一个网络，在结果发表之前进行分享和交流，然后我们相信最终发表的文章将会发表。由此产生的论文将被存档，所有相应的文件预计将可供公开和免费阅读。最后，我希望十年后能写一份报告，帮助我们真正了解这个疾病到底是怎么回事。谢谢。
