《自然-通讯》 艾滋病研究领域的一篇重要论文最近发表。科学家们开发出了一种联合疗法，将持续递送抗逆转录病毒药物的药物递送系统与CRISPR-Cas9 基因编辑技术结合起来。据官方新闻稿称，这种治疗方法首次从活体动物的基因组中消除了HIV-1 DNA。
该研究机构评论说，这项研究标志着开发治疗人类艾滋病毒感染的新疗法迈出了关键一步。
据联合国艾滋病规划署（UNAIDS）估计，全世界每天有超过5000人新感染HIV-1。目前，感染者主要依靠各种抗病毒药物进行治疗。抗逆转录病毒治疗（ART）可以有效降低患者体内的病毒载量，降低病毒感染的风险。
在科学家的不懈努力下，现有的治疗方法已经将曾经的绝症变成了可控的慢性病，科学家们仍在朝着治愈艾滋病的目标迈进。
ART疗法要求感染者终身服药，因为这种疗法可以抑制HIV病毒的复制，但不能将病毒从体内清除。如果停止用药，体内的艾滋病毒就会卷土重来、复制并促进疾病进展。
HIV之所以具有反弹能力，是因为当病毒攻击人体的免疫系统时，会将DNA序列整合到细胞的基因组中，并隐藏在人体内。
要真正消除HIV并实现治愈，就必须从感染的细胞和组织中去除病毒整合的DNA片段。
内布拉斯加大学医学中心的Howard Gendelman 教授、天普大学Lewis Katz 医学院的Kamel Khalili 教授及其同事开发了一种消除HIV 病毒的联合疗法，由ART 递送新方法和CRISPR 基因编辑技术组成。
该研究的两位通讯作者Howard Gendelman教授（左）和Kamel Khalili教授（右）（图片来源：研究机构官网）
具体来说，Gendelman教授和他的合作者共同开发了一种长效缓释ART疗法，将结构修饰的抗病毒药物分子包装在纳米颗粒中，将药物输送到HIV的藏身之处。这种给药方式可以在数周内缓慢释放药物，达到较长时间抑制病毒活性的目的。
Khalili教授团队利用CRISPR-Cas9开发的技术可以切除受感染细胞中的HIV DNA片段。当长效缓释ART 疗法将HIV 病毒复制抑制在较低水平时，CRISPR-Cas9 就会发挥作用。
研究团队通过动物实验验证了这种联合疗法的可行性和有效性。他们首先创建了艾滋病毒感染的人源化小鼠模型。随后，共有13 只确诊感染的小鼠在两个单独的实验中接受了联合治疗。
感染研究及治疗应用示意图（图片来源：参考文献[1]）
持续治疗后，在接受治疗的5周内，将通过多项技术对血液、淋巴组织、骨髓和脑组织进行检测。结果显示，接受联合治疗的小鼠中有近三分之一没有检测到HIV病毒，可以认为已经完全消除了小鼠细胞和组织中的HIV病毒DNA。
相比之下，在单独接受任一治疗的小鼠中，艾滋病毒很容易被检测到。此外，测试结果还显示，未检测到CRISPR-Cas9脱靶。
小鼠实验的积极结果显示了这种联合疗法治疗艾滋病的前景。据卡利利教授介绍，他在研究机构发布的新闻稿中透露，他们计划在一年内对非人类灵长类动物进行进一步研究和推进试验，并且有可能在人类患者中进行临床试验。
